各有關單位：

為促進和規范中國（天津）自由貿易試驗區（以下簡稱天津自貿試驗區）在基因與細胞治療領域開展改革試點，推動基因治療與細胞產業發展，依據《中華人民共和國生物安全法》《中華人民共和國藥品管理法》《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》《干細胞臨床研究管理辦法》《醫療技術臨床應用管理辦法》和《天津市基因和細胞產業促進條例》等法律法規和政策規定，結合天津自貿試驗區實際，中國（天津）自由貿易試驗區管理委員會、市衛生健康委員會、市藥品監督管理局聯合制定了《中國（天津）自由貿易試驗區基因與細胞治療新技術臨床研究和臨床轉化應用分類分級標準規范（試行）》，現予印發，請遵照執行。

中國（天津）自由貿易試驗區管理委員會

天津市衛生健康委員會

天津市藥品監督管理局

2025年11月18日

（聯系人：自貿試驗區管委會 王靜；聯系電話：022-63004493）

（此件主動公開）

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附件

中國（天津）自由貿易試驗區基因與細胞治療新技術臨床研究和臨床轉化應用分類分級標準規范（試行）

為促進和規范中國（天津）自由貿易試驗區（以下簡稱天津自貿試驗區）在基因與細胞治療領域開展改革試點，推動基因與細胞產業發展，依據《中華人民共和國生物安全法》《中華人民共和國藥品管理法》《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》《干細胞臨床研究管理辦法》和《天津市基因和細胞產業促進條例》等法律法規和政策規定，結合天津自貿試驗區實際，制定本規范。

一、實施目的

為加快高水平對外開放，落實天津自貿試驗區提升戰略，在天津自貿試驗區開展先行先試，探索基因與細胞新技術臨床研究和臨床轉化應用管理模式創新，建立天津自貿試驗區基因與細胞治療分類分級制度，解決基因與細胞產業發展桎梏，全力突破關鍵核心技術、提高臨床研究和轉化能力，全面提升天津自貿試驗區基因與細胞科技創新策源能力和產業發展能級。

二、指導思想

堅持以習近平新時代中國特色社會主義思想為指導，把維護人民健康擺在更加突出的位置，貫徹落實習近平總書記視察天津重要講話精神和黨中央、國務院對衛生健康工作的重大決策部署，在發展新質生產力上善作善成，加快推進以科學技術為新質生產力賦能，推動天津自貿試驗區臨床前沿醫療技術發展，統籌發展與安全，在有效防控風險的條件下，開展基因與細胞治療領域改革試點。

三、適用范圍

本規范適用于天津自貿試驗區及聯動區域（含聯動創新區、聯動創新示范基地、創新實踐基地）內的納入試點范圍的三級甲等醫療機構、基因與細胞相關研發和生產機構。制備過程應參照《藥品生產質量管理規范》及附錄、基因與細胞治療產品生產質量管理相關指南等執行。

本規范基因與細胞治療新技術指的是將人的自體或同種異體的基因與細胞，經擴增、誘導、基因編輯等生物工程處理后，經臨床研究驗證安全有效后尚未應用于臨床的醫學專業手段和措施。基因與細胞治療經國家藥品監督管理部門審批取得藥品批準文號的，其生產、經營、使用應符合《中華人民共和國藥品管理法》規定。

四、總體原則

（一）風險控制原則

基于科學規范、符合倫理、自主可控、包容審慎原則，堅持底線思維，充分考慮該領域的特性和科學規律，遵循行業主管部門管理要求，有效防范和應對生物安全風險，確保基因與細胞產業穩定健康發展。

（二）統籌兼顧原則

統籌安全和發展，既以受試者患者為中心，保護受試者患者安全和權益，解決患者對新興治療的臨床需求，促進基因與細胞治療規范應用，建立科學的監管法規體系，推動基因與細胞產業加快發展，構筑基因與細胞治療發展新生態。

（三）動態更新原則

根據基因與細胞科學技術的發展和新增治療適應癥等的變化，對基因與細胞分類分級進行動態調整。

五、基因與細胞治療新技術分類依據

基因與細胞治療新技術分類機制是指在全面了解我國基因與細胞治療行業發展現狀和國際發展趨勢，充分掌握基因與細胞與傳統小分子化藥、大分子生物制品的區別和特性的情況下，參考國際分類原則，結合天津自貿試驗區醫療機構臨床管理實際和需求，將基因與細胞治療新技術開展分類，原則上符合相應特征的基因與細胞治療歸屬于相應類目。

（一）基因治療

1.病毒載體：腺相關病毒、慢病毒、逆轉錄病毒、腺病毒等；

2.非病毒載體：質粒DNA、mRNA、寡核苷酸等；

3.其他基因治療。

（二）細胞治療

1.免疫細胞治療：CAR-T細胞（嵌合抗原受體T細胞）療法、TCR-T細胞（T細胞受體工程化T細胞）療法、腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法、NK（自然殺傷）細胞療法等；

2.干細胞治療：造血干細胞移植（HSCT）、間充質干細胞（MSC）、多能干細胞（iPSC）等；

3.其他細胞治療及其衍生物：軟骨細胞、皮膚細胞、外泌體等其他細胞。

六、基因與細胞治療新技術分級機制

基因與細胞治療新技術分級是推進基因與細胞治療領域監管科學研究，研究制定與之相適應的科學監管的路徑和法規體系的基礎工作。參考國際通行規則，在天津自貿試驗區開展基因與細胞治療新技術轉化應用按照準入清單制，對類型及高中低風險等級予以區分。

基因與細胞治療按照來源途徑、產品特征、作用機理及其在體內的生物學過程以及伴隨的生物學行為，結合臨床情況分為3個級別，具體為高風險、中風險和低風險，行業主管部門另有規定的，從其規定。

（一）高風險

經過復雜的操作過程，到達體內發揮的基本功能與供體有較大的差異，作用機理相對不明確，需要進一步通過臨床數據驗證效果，如：

1.未在人體使用過的細胞。

2.經過基因操作的細胞。

3.經過基因工程技術改造的病毒或重組DNA、RNA等遺傳物質及其復（混）合物。

4.經過復雜操作，如誘導為其他功能細胞的。

5.在細胞制備過程中與其他藥品或醫材成分并用。

6.有成瘤風險。

（二）中風險

經過一定程度的操作過程，到達體內發揮的基本功能與供體有一定的差異，有一定的臨床數據證明其安全性及有效性，作用機理、作用效果相對明確，如：

7.經過了一定程度的操作，如較長時間的體外培養。

8.執行與內源性功能不同的作用，且作用相對明確。

9.預期在體內產生系統性的作用，且作用相對明確。

10.其他細胞衍生物。

（三）低風險

經過干預最小化的操作過程，到達體內發揮的基本功能與供體基本無差異，有充分的臨床數據驗證其安全性及有效性，作用機理、作用效果明確，如：

11.干預最小化，執行與內源功能相似的作用。

12.干預最小化，執行與內源功能不同的作用，且不會對接受者的身體產生系統性作用。

13.來源自體細胞，經過一定程度的操作，且不會對接受者的身體產生系統性作用。

14.在積累大量臨床數據驗證其安全性和有效性后，經專家評估論證后可參照低風險管理的其他類。

經綜合判定，基因與細胞治療符合高風險特征時，優先識別為高風險；不符合高風險特征時，優先識別為中風險；依次判定不符合高風險和中風險特征時，識別為低風險。

七、基因與細胞治療分類分級程序

（一）成立自貿試驗區基因與細胞治療專家委員會。自貿試驗區管委會聯合衛生健康等相關管理部門成立自貿試驗區基因與細胞治療專家委員會，為基因與細胞新技術等級評估、項目開展等提供專業的意見和建議，為完善相關臨床研究和臨床轉化應用政策和指南原則提供咨詢和服務。

（二）開展基因與細胞治療分類分級試點。自貿試驗區管委會聯合衛生健康等相關管理部門篩選開展分類分級試點的醫療機構及基因與細胞研發生產機構，納入試點的醫療機構及基因與細胞研發生產機構根據本規范形成本機構的基因與細胞治療新技術目錄，并按照臨床研究和臨床轉化應用要求實施。

（三）動態更新。根據基因與細胞治療分類分級實際情況，自貿試驗區管委會聯合衛生健康等相關管理部門組織專家論證，對基因與細胞治療新技術分類分級實行動態調整管理。

（四）推動基因與細胞治療臨床轉化應用落地。醫療機構及基因與細胞研發生產機構應當遵循安全有效、符合倫理、風險可控、知情同意的原則，實施風險最小化措施，確保受試者患者的安全與權益，嚴格做好基因與細胞治療管理的自查工作。自貿試驗區管委會聯合衛生健康等相關管理部門建立聯合監管機制，對基因與細胞治療新技術臨床研究、臨床轉化和臨床應用做好協同監管與全過程服務。

（五）做好基因與細胞治療相關界定管理工作。落實基因與細胞治療新技術與藥品、醫療器械的界定指導原則，研制藥品、醫療器械開展臨床試驗的，依照《中華人民共和國藥品管理法》、《醫療器械監督管理條例》等法律、行政法規規定執行。

（六）風險防控措施。醫療機構應根據基因與細胞治療新技術風險等級建立完善的風險控制策略，采取相應的措施預防控制和處置基因與細胞治療新技術實施中的風險。鼓勵醫療機構、基因與細胞研發生產機構購買商業保險，為受試者提供更多保障，要求相關機構依法保護受試者患者的個人隱私、個人信息。

八、術語和定義

（一）“干預最小化”指的是在細胞的處理過程中，采取最小程度的體外處理，不能改變相關的生理特性（即未經過體外激活、包裹或基因改造等）。

（二）“內源功能相似”即“同源使用”，指的是基因與細胞在受者體內是否發揮的基本功能與供體相同。

（三）“不產生系統性作用”指不產生全身性反應，局部使用，且不依賴活體細胞的代謝過程發揮作用。

九、本規范由天津自貿試驗區管委會負責解釋。本規范自印發之日起施行，有效期3年，試行期間，國家有新規定的，從其規定。