一、編制背景
為促進(jìn)和規(guī)范中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)（以下簡稱天津自貿(mào)試驗區(qū)）在基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域開展改革試點，推動基因治療與細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展，依據(jù)《中華人民共和國生物安全法》《中華人民共和國藥品管理法》《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》和《天津市基因和細(xì)胞產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》等法律法規(guī)和政策規(guī)定，結(jié)合天津自貿(mào)試驗區(qū)實際，自貿(mào)試驗區(qū)管委會聯(lián)合市衛(wèi)健委、市藥監(jiān)局在調(diào)研考察的基礎(chǔ)上，起草編制了《中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)基因與細(xì)胞治療新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用分類分級標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范（試行）》（以下簡稱《規(guī)范》）。
二、起草過程
對標(biāo)國際通行做法和標(biāo)準(zhǔn)，在有效防控風(fēng)險的條件下，開展基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域改革試點，率先嘗試基因與細(xì)胞治療“風(fēng)險分級、準(zhǔn)入分類”管理，推進(jìn)細(xì)胞治療標(biāo)準(zhǔn)化進(jìn)程，推動基因與細(xì)胞治療等新技術(shù)、新產(chǎn)品轉(zhuǎn)化和臨床應(yīng)用，自貿(mào)試驗區(qū)管委會聯(lián)合市衛(wèi)健委、市藥監(jiān)局在總結(jié)前期中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新示范基地（基因與細(xì)胞治療）工作的經(jīng)驗和做法基礎(chǔ)上，起草編制了《規(guī)范》，為患者謀福利、增生機，為國家試制度、試標(biāo)準(zhǔn)，為行業(yè)謀發(fā)展、拓空間。
三、主要內(nèi)容
《規(guī)范》共八個方面，包括：實施目的、指導(dǎo)思想、適用范圍、總體原則、基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品分類機制、基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品分級機制、基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品分類分級程序、術(shù)語和定義等方面。主要內(nèi)容如下：
一是明確適用范圍。《規(guī)范》明確適用于本規(guī)范適用于天津自貿(mào)試驗區(qū)及聯(lián)動區(qū)域（含聯(lián)動創(chuàng)新區(qū)、聯(lián)動創(chuàng)新示范基地、創(chuàng)新實踐基地）內(nèi)的納入試點范圍的三級甲等醫(yī)療機構(gòu)、基因與細(xì)胞研發(fā)生產(chǎn)企業(yè)；同步明確基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品特指是將人的自體或同種異體的基因與細(xì)胞，經(jīng)擴增、誘導(dǎo)、基因編輯等生物工程處理后，經(jīng)臨床研究驗證安全有效后尚未應(yīng)用于臨床的醫(yī)學(xué)專業(yè)手段和措施。
二是明確總體原則。《規(guī)范》明確要堅持風(fēng)險控制、統(tǒng)籌兼顧和動態(tài)更新“三原則”。在有效防范和應(yīng)對生物安全風(fēng)險的前提下，根據(jù)基因與細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展和新增治療適應(yīng)癥等變化情況，健全分類分級標(biāo)準(zhǔn)，將基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品分為2個類別、3個風(fēng)險等級，明確劃分標(biāo)準(zhǔn)。對基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品分類分級進(jìn)行定期審核、動態(tài)更新，解決患者對新興治療產(chǎn)品的臨床治療需求。
三是明確準(zhǔn)入要求和監(jiān)督管理。聯(lián)合衛(wèi)生健康等相關(guān)管理部門成立自貿(mào)試驗區(qū)基因與細(xì)胞治療專家委員會，為基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品等級評估、項目開展等提供專業(yè)的意見和建議，為完善相關(guān)政策和指南原則提供咨詢和服務(wù)，為完善相關(guān)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用政策和指南原則提供咨詢和服務(wù)。同時，會同衛(wèi)生健康等相關(guān)管理部門成立聯(lián)合監(jiān)管機制進(jìn)行日常監(jiān)督管理。
