專家解讀
張磊 中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病基因治療重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任、天津市基因治療重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長
郝莎 細(xì)胞生態(tài)海河實(shí)驗(yàn)室副主任
近日，中國生物醫(yī)藥領(lǐng)域迎來一項(xiàng)具有里程碑意義的制度創(chuàng)新。中國（天津）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)管理委員會聯(lián)合天津市衛(wèi)生健康委員會、天津市藥品監(jiān)督管理局，正式發(fā)布《中國（天津）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)基因與細(xì)胞治療新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用分類分級標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范（試行）》（以下簡稱《標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范》）。作為在國務(wù)院《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》（818號令）頒布后，全國出臺的首個(gè)基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域的分類分級標(biāo)準(zhǔn)，該文件的出臺不僅填補(bǔ)了行業(yè)在具體操作層面的制度空白，更標(biāo)志著我國在監(jiān)管這一前沿科技領(lǐng)域時(shí)，正式邁向“風(fēng)險(xiǎn)分級、準(zhǔn)入分類”的精準(zhǔn)治理新階段，是對國家層面法規(guī)要求的一次具象化落地和區(qū)域性實(shí)踐。
一、制度破冰：“精準(zhǔn)施策”，破解臨床轉(zhuǎn)化瓶頸
基因與細(xì)胞治療被譽(yù)為未來醫(yī)學(xué)的“新賽道”，但其技術(shù)路徑多元、復(fù)雜性高、風(fēng)險(xiǎn)不一，長期以來，缺乏細(xì)化的管理標(biāo)準(zhǔn)成為制約創(chuàng)新成果快速、安全轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵瓶頸。
《標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范》首先將技術(shù)路徑清晰劃分為基因治療與細(xì)胞治療兩大門類。看似基礎(chǔ)，實(shí)則關(guān)鍵，如同為不同車輛劃定了行車道，為后續(xù)交通規(guī)則（監(jiān)管要求）奠定基礎(chǔ)，避免概念交叉和管理混淆。
在“分類”上，標(biāo)準(zhǔn)明確將技術(shù)路徑劃分為基因治療與細(xì)胞治療兩大門類，為后續(xù)的精準(zhǔn)管理奠定了基礎(chǔ)框架。
在“分級”上，創(chuàng)新性地依據(jù)技術(shù)的來源途徑、產(chǎn)品特征、作用機(jī)理、體內(nèi)生物學(xué)過程及潛在風(fēng)險(xiǎn)，將其科學(xué)劃分為高、中、低三個(gè)風(fēng)險(xiǎn)等級。這意味著，對已證明安全有效的成熟技術(shù)，可加速其臨床研究與轉(zhuǎn)化進(jìn)程。就像把產(chǎn)品放到不同貨架上，“低風(fēng)險(xiǎn)貨架”上的商品可以更快流通；“高風(fēng)險(xiǎn)貨架”上的則需更多審查和保障。這實(shí)現(xiàn)了對創(chuàng)新的“精準(zhǔn)賦能”與對風(fēng)險(xiǎn)的“嚴(yán)密防控”有機(jī)結(jié)合。
二、體系護(hù)航：構(gòu)建全鏈條創(chuàng)新生態(tài)，讓創(chuàng)新在安全軌道上奔跑
除了清晰的路徑劃分，《標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范》更著力構(gòu)建一個(gè)支撐產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展的創(chuàng)新生態(tài)體系，這套體系可視為對818號令中關(guān)于倫理審查、監(jiān)督管理、風(fēng)險(xiǎn)防控等多項(xiàng)規(guī)定的集成化、機(jī)制化落實(shí)，不僅是一部“交通法”，更是一套構(gòu)建創(chuàng)新生態(tài)的“城市規(guī)劃”。
一是專家智庫護(hù)航，明確成立跨學(xué)科的基因與細(xì)胞治療專家委員會，委員會的作用是提供最專業(yè)的科學(xué)判斷，確保每一個(gè)項(xiàng)目的風(fēng)險(xiǎn)評估和倫理審查都經(jīng)得起推敲，讓監(jiān)管決策建立在堅(jiān)實(shí)的科學(xué)基礎(chǔ)之上。
二是協(xié)同監(jiān)管聯(lián)動，建立由市衛(wèi)健委、自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)管委會等多部門組成的聯(lián)合監(jiān)管機(jī)制，被譽(yù)為“關(guān)鍵一招”，打破了傳統(tǒng)“政出多門”的壁壘，解決了企業(yè)可能面臨的多頭匯報(bào)、標(biāo)準(zhǔn)不一的問題，形成了一個(gè)統(tǒng)一的入口和出口，形成了監(jiān)管合力，極大提升了監(jiān)管效率和政策確定性。
三是權(quán)益保障托底，特別強(qiáng)調(diào)了風(fēng)險(xiǎn)防控、商業(yè)保險(xiǎn)參與以及受試者權(quán)益與隱私保護(hù)，構(gòu)建了覆蓋全鏈條的保障網(wǎng)，既鼓勵(lì)創(chuàng)新，也最大程度地保護(hù)了人民群眾的健康權(quán)益。天津不僅要鼓勵(lì)創(chuàng)新，更致力于打造一個(gè)安全、可靠、值得信賴的研發(fā)與應(yīng)用環(huán)境。
四是產(chǎn)品屬性明晰，明確了基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品作為藥品或醫(yī)療器械的界定原則，為創(chuàng)新產(chǎn)品依法申報(bào)注冊上市掃清了障礙，給予了企業(yè)明確的政策預(yù)期。
三、戰(zhàn)略落子：從“0到1”的制度型開放，貢獻(xiàn)“天津智慧”
此次《標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范》的發(fā)布，是天津自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)落實(shí)國家戰(zhàn)略、大膽先行先試的成果。818號令搭建了頂層框架，而天津的《標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范》則提供了清晰的“地方導(dǎo)航”。這份標(biāo)準(zhǔn)給出了清晰的路徑指引，企業(yè)可以據(jù)此規(guī)劃研發(fā)管線、評估投入風(fēng)險(xiǎn)，這無疑是巨大的“定心丸”，通過分類分級，那些技術(shù)成熟、安全性高的項(xiàng)目將能更快地應(yīng)用于臨床，讓患者早日受益，同時(shí)也激勵(lì)企業(yè)專注于真正有臨床價(jià)值的創(chuàng)新。
此項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)不僅是天津在搶占基因與細(xì)胞產(chǎn)業(yè)制高點(diǎn)上的關(guān)鍵一步，更是我國在生物醫(yī)藥領(lǐng)域制度型開放的一次重要實(shí)踐，是國家法規(guī)與區(qū)域創(chuàng)新實(shí)踐緊密結(jié)合的典范。它為全國提供了如何將818號令原則性規(guī)定轉(zhuǎn)化為可復(fù)制、可推廣的具體操作方案的“天津智慧”與“自貿(mào)方案”，展現(xiàn)了天津以高水平開放引領(lǐng)產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的決心。
四、展望未來：打造創(chuàng)新策源地與臨床應(yīng)用新高地
隨著《標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范》的落地實(shí)施，天津自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)也將推進(jìn)區(qū)域細(xì)胞制備中心的建設(shè)，有望憑借其制度優(yōu)勢，吸引全球頂尖人才、技術(shù)資本集聚，快速成長為全國基因與細(xì)胞治療的創(chuàng)新策源地和臨床應(yīng)用新高地。
可以預(yù)見，這套為國家生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)監(jiān)管體系安裝的“精準(zhǔn)地方導(dǎo)航系統(tǒng)”，將極大地激發(fā)市場活力，推動一批前沿技術(shù)從實(shí)驗(yàn)室走向臨床，從天津走向全國，最終為助力我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展、譜寫中國式現(xiàn)代化新篇章貢獻(xiàn)磅礴力量。
